美国开始CRISPER基因编辑疗法人体试验 治疗先天性眼疾

　　7月31日消息，据外媒报道，全球领先的基因编辑公司Editas Medicine与制药商Allergan日前宣布，它们将启动基于CRISPR基因编辑疗法的首次人体试验。这种疗法目前正在开发中，主要用于治疗Leber先天性黑朦(简称LCA)，即由CEP290基因突变引起的遗传性失明。

　　LCA是一组遗传性视网膜退行性疾病，由至少18种不同的基因突变引起。它是遗传性儿童失明最常见的原因，全世界每10万活产婴儿中有2至3人患有这种遗传性失明。LCA的症状出现在生命诞生的最初几年，会导致严重的视力丧失和潜在失明。Leber先天性黑朦10型(LCA10)是LCA最常见的类型，是由CEP290基因突变引起的单基因疾病，约是20-30%的LCA患者的病因。

　　这项临床试验将是世界上第一个基于CRISPR基因编辑技术进行的体内研究，在人体内进行基因编辑。Allergan公司首席研发官戴维·尼克尔森(David Nicholson)说：“与我们的Editas合作伙伴一起开始患者参加AGN-151587临床试验，是朝着我们的目标迈出的重要一步，即为LCA10患者开发一种改变游戏规则的、革命性的、基于CRISPR的疗法。”

　　Brilliance临床试验是评估AGN-151587治疗LCA10的1/2阶段研究。这项研究将评估大约18名患者的安全性、耐受性和有效性。多达五组不同剂量水平的患者将在多个中心参与这项开放标签临床试验。年龄在3至17岁之间的、具有一定视力范围的成人和儿童患者都将接受评估。在玻璃体切除术后，患者将通过一只眼的视网膜下注射接受单剂量的AGN-151587治疗。Editas预计第一次给药将在2019年下半年进行。

　　Editas首席科学官查尔斯·奥尔布赖特(Charles Albright)说：“现在注册正在进行，我们离向LCA10患者提供一种变革性药物又近了一步。Editas的团队期待着继续与Allergan公司的合作伙伴、患者倡导组织和遗传性视网膜疾病社区合作，为患有毁灭性眼病的患者开发这种和其他持久的实验药物。”

　　美国的许多地方目前正在招募患者参加试验，其中包括马萨诸塞州的国际治疗和研究中心，以及哈佛医学院的教学医院。抗击失明基金会的首席执行官本·耶克萨(Ben Yerxa)说：“今天对于遗传性视网膜疾病社区来说是重要的一天，特别是那些受到LCA10影响的人。”

　　2017年3月，Editas和Allergan达成了一项战略联盟和期权协议。根据该协议，Allergan获得独家访问权限，并获得最多五个Editas用于眼科疾病的基因编辑程序(包括AGN-151587)的许可选择权。

　　根据协议条款，Allergan公司负责选购产品的开发和商业化，但前提是Editas选择在美国共同开发并分享两种选购产品的利润和亏损。2018年8月，Allergan行使了开发AGN-151587并在全球范围内将其商业化的选择权，用于LCA10的治疗。此外，Editas还行使了共同开发和平等分享美国AGN-151587利润和亏损的选择权。

　　Editas有资格获得开发和实现商业里程碑的好处，以及按计划支付版税。该协议包括一系列世界级的眼科项目，以Editas公司的CRISPR基因编辑平台为基础，主要目标针对严重的、威胁视力的疾病。(腾讯科技审校/金鹿)